Lo scopo dello studio è stato quello di valutare la sicurezza e l’efficacia dell’Alicaforsen ( ISIS 2302 ) , un oligonucleotide antisenso fosforotioato della molecola di adesione intracellulare 1 ( ICAM-1 ) nella malattia di Crohn.
I pazienti con malattia di Crohn attiva ( indice di attività 200-350 ) , steroide-dipendente ( Prednisone 10-40 mg ) sono stati randomizzati in 3 gruppi:
a) ISIS 2302 ( 2 mg/kg per via intramuscolare , 3 volte alla settimana ) per 2 settimane;
b) ISIS 2302 ( 2 mg/kg per via intramuscolare , 3 volte alla settimana ) per 4 settimane;
c) Placebo.
Sono stati arruolati 299 pazienti con un’indice di attività della malattia di Crohn di 276 , ed un dosaggio di steroidi di 23 mg/die, al basale.
La percentuale di remissione libera da steroidi ( end point primario ) è risultata equivalente nei due gruppi trattati con ISIS 2302 per 2 e 4 settimane ( 20,2% e 21,2%) e nel gruppo placebo ( 18,8%).
Alla 14^ settimana , il numero di pazienti che ha sospeso gli steroidi è stato maggiore tra coloro che erano stati trattati con ISIS 2302 rispetto a quelli trattati con placebo ( 78% versus 64% ; p 0,032 ).
Nonostante che in questo studio l’Alicaforsen abbia fallito a dimostrare una maggiore efficacia rispetto al placebo, i Ricercatori dell’University of Alberta ( Canada ) ritengono che l’oligonucleotide antisenso possa rappresentare una terapia efficace nella malattia di Crohn steroide-dipendente. ( Xagena2002 )
Yacysyn Br et al , Gut 2002 ; 51: 30-36
