Studi clinici hanno dimostrato che nei pazienti con malattia epatica policistica, il trattamento a breve termine con analoghi della somatostatina riduce il volume di fegato del 4.5-5.9%, rispetto al placebo.
Tuttavia, gli effetti della terapia con analoghi della somatostatina variano tra gli individui.
Sono stati raccolti i dati di singoli pazienti con malattia epatica policistica per identificare i sottogruppi che traggono i maggiori vantaggi dalla terapia con analoghi della somatostatina.
Sono stati analizzati i dati di 107 pazienti con malattia epatica policistica da 3 studi randomizzati, controllati con placebo ( 67 trattati con analoghi della somatostatina, 52 con placebo ).
Sono stati determinati gli effetti degli analoghi della somatostatina in base all'età del paziente, al sesso, al volume fegato al basale e alla diagnosi ( fegato policistico autosomico dominante o malattia renale ).
L'esito primario era il cambiamento del volume epatico dopo 6-12 mesi di trattamento.
Gli effetti della terapia con analoghi della somatostatina non sono cambiati significativamente tra i pazienti con differenti diagnosi o volumi del fegato al basale; la differenza complessiva del volume epatico tra i gruppi sottoposti a terapia con analoghi della somatostatina versus placebo è stata del 5.3% ( P minore di 0.001 ).
Tra i soggetti trattati con placebo, le giovani donne ( 48 anni o più giovani ) hanno avuto il maggior incremento di volume del fegato policistico ( 4.8% ) mentre i volumi del fegato medi non sono aumentati nelle donne e negli uomini anziani.
Le donne di 48 anni o più giovani hanno avuto una risposta superiore alla terapia ( riduzione del volume epatico dell’8.0% rispetto al placebo, P minore di 0.001 ), rispetto alle donne più anziane ( riduzione del volume epatico del 4.1% rispetto al placebo, P=0.022 ).
In conclusione, sulla base di un'analisi aggregata dei dati di pazienti con malattia epatica policistica, il trattamento con analoghi della somatostatina è ugualmente efficace per i pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante o malattia del fegato policistico; l'efficacia non dipende dalle dimensioni del fegato policistico.
I giovani pazienti di sesso femminile sembrano avere il massimo beneficio da 6-12 mesi di terapia con analoghi della somatostatina, che potrebbe scongiurare il decorso progressivo della malattia in questo gruppo specifico. ( Xagena2013 )
Gevers TJ et al, Gastroenterology 2013; 145: 357-365
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