La gestione della malattia infiammatoria intestinale ( IBD ) refrattaria nei bambini è impegnativa, e quando la risposta alla terapia medica convenzionale si discosta dal previsto, le opzioni sono spesso limitate.
Sirolimus è comunemente usato nella gestione del periodo post-trapianto e viene utilizzato poco come terapia di salvataggio nella malattia di Crohn refrattaria.
In questo studio, è stata riportata l'efficacia di Sirolimus ( Rapamicina; Rapamune ) come terapia immunosoppressiva adiuvante in una revisione retrospettiva di casi in un gruppo selezionato di bambini con malattia infiammatoria intestinale refrattari ai trattamenti convenzionali.
Le cartelle cliniche di bambini con malattia infiammatoria intestinale refrattaria che non rispondevano alla terapia convenzionale e avevano iniziato ad assumere Sirolimus tra il 2006 e il 2012 sono state analizzate in modo retrospettivo.
È stata valutata la risposta clinica attraverso l’indice PUCAI ( Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index ) e PCDAI ( Pediatric Crohn's Disease Activity Index ), così come l'infiammazione intestinale, attraverso specifici punteggi istologici.
Sono state analizzate le cartelle cliniche di 14 pazienti; 11 di loro avevano colite ulcerosa e 3 malattia di Crohn; l'età media alla diagnosi era di 9.1 anni.
Dei pazienti con colite ulcerosa, 5 ( 45% ) hanno raggiunto la remissione clinica e 2 ( 18% ) hanno mostrato una risposta clinica.
Tutti i pazienti con malattia di Crohn hanno avuto remissione clinica.
La guarigione della mucosa è stata raggiunta da 5 bambini ( 45% ) con colite ulcerosa e da 2 ( 67% ) con malattia di Crohn.
Un bambino con colite ulcerosa ha smesso di assumere Adalimumab, mentre 2 bambini con malattia di Crohn hanno smesso di assumere con successo Prednisolone e Metotrexato.
In conclusione, i dati hanno dimostrato che Sirolimus sembra essere efficace come terapia di salvataggio in un sottogruppo di bambini con grave malattia infiammatoria intestinale refrattaria alle terapie convenzionali, inducendo sia la remissione clinica sia la guarigione della mucosa. ( Xagena2014 )
Mutalib M et al, J Crohns Colitis 2014
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